11月7日下午，全球知名药企阿斯利康在国家会展中心（上海）举办“以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”罕见病主题日活动，来自医药卫生行业和公益慈善机构的众多嘉宾齐聚一堂，围绕科学创新、公益合作及患者保障与产业协同发展展开交流。
阿斯利康举办罕见病主题日活动
持续攻坚罕见疾病
在进博会企业展台，补体领域的创新成果集中亮相，呈现C5补体抑制剂持续升级迭代的科学历程。复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授指出，补体系统在全身型重症肌无力（gMG）等疾病的发病机制中发挥重要作用。随着补体科学与靶向治疗不断发展，临床治疗选择日益丰富，为患者长期规范化管理提供了更多可能。
复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授主题演讲
现场还展示了1型神经纤维瘤病（NF1）领域创新靶向治疗从儿童拓展至成人的最新进展。首都医科大学附属北京天坛医院神经外科主任医师王博教授介绍，NF1是一种贯穿全生命周期的进展性疾病。随着创新治疗手段不断发展，NF1诊疗正逐步突破既往以手术干预为主的局限，向多学科协作与全生命周期规范化管理迈进。
首都医科大学附属北京天坛医院神经外科主任医师王博教授主题演讲
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，我国罕见病患者超过2000万，罕见病常在儿童期发病，患者长期面临诊断、治疗和保障等多重挑战。近年来，中国罕见病诊疗与保障体系持续完善，但仍需推动创新药物可及、健全多层次保障机制，促进罕见病防治事业与医药产业协同发展，让更多患者真正获益。
中国罕见病联盟执行理事长李林康致辞
公益同行传递大爱
活动当天，阿斯利康与上海宋庆龄基金会签署合作备忘录，双方将围绕罕见病早筛早诊、患者及家庭公益支持等方向开展合作，并共同推动筹建上海罕见病创新发展与公益关爱工作组，搭建罕见病领域多方常态化交流合作平台，促进罕见病诊疗与保障能力提升。此次合作也延续了9月上海罕见病公益关爱与创新发展交流会的成果。
阿斯利康与上海宋庆龄基金会战略签约仪式
中国福利会副主席、上海宋庆龄基金会理事长李逸平表示，基金会将继续秉持公益初心，广泛链接优质资源，持续深耕罕见病关爱领域，发挥公益组织拾遗补缺作用，为守护罕见病群体健康福祉、推进健康上海建设贡献力量。
中国福利会副主席、上海宋庆龄基金会理事长李逸平致辞
在随后的“罕见病产事业协同发展探索与展望”主题圆桌讨论环节，与会嘉宾进一步探讨创新药物研发、多层次支付保障及跨领域合作路径。上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦表示，罕见病保障事业与医药产业应通过科技创新与制度创新协同推进。创新药物持续拓展治疗选择，而稳定、可预期的保障机制也有助于支持产业长期创新，未来应进一步探索适合罕见病特点的准入评价与专项保障机制，推动患者保障与产业发展相互促进。
“罕见病产事业协同发展探索与展望”主题圆桌
阿斯利康中国副总裁、企业事务部负责人诸小蓓坦言，当前，全球约95%的罕见病仍缺乏有效治疗手段，存在巨大的未满足医疗需求。作为创新企业，阿斯利康自2023年以来已加快引入3款罕见病创新药物，覆盖5个疾病领域，预计2027年还将迎来3款新药及新适应症上市。在推动科学创新的同时，阿斯利康也积极携手医疗机构，提升罕见病早期识别、规范诊疗及长期管理能力，并联合产业伙伴及社会各界，推动多层次保障体系建设与政策研究，“只有打通科学创新、规范诊疗与患者保障的全链条，才能让更多创新成果真正惠及患者，也为罕见病医药产业的持续创新注入信心。”诸小蓓总结道。
科学创新造福患者
郑州炒股配资科学创新的价值，最终体现在患者真实生活的改变。北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人、主任清昭，深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心联合创始人、主任王芳及传播部主任邹杨在患者圆桌环节充分探讨创新治疗、早诊早治及长期用药保障的重要性。
“从治疗获益到罕见新生，重塑社会栋梁”主题圆桌
北京病痛挑战公益基金会创始人、理事长王奕鸥以基金会成立十年为契机，分享患者组织在交流合作、立法倡导和科研参与方面的新探索。展望下一个十年，她期待让更多患者从创新成果的受益者转变为科研创新和保障机制建设的参与者，推动罕见病群体从“生来罕见”走向“生而不凡”。
北京病痛挑战公益基金会创始人、理事长王奕鸥致辞
“过去十年，中国罕见病诊疗与保障体系持续完善，患者从‘无药可用’走向‘有药可用’，但实现‘用得上、付得起、用得久’仍面临挑战。”罕见病行业发展联盟牵头人、阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示，罕见病不仅是民生议题，也是科技创新与产业发展的重要领域，中国有望凭借临床研究与创新优势实现‘弯道超车’。未来，阿斯利康将持续推动罕见病科学创新，加强罕见病行业发展联盟成员及生态伙伴的合作，让创新成果真正惠及患者。
罕见病行业发展联盟牵头人、阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清视频致辞
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